Studien utvärderade läkemedelskandidaten som en förebyggande behandling (profylax) med dosering en gång per vecka.
Efanesoctocog alfa uppges ha gett långvarigt höga faktor 8-nivåer under hela det veckolånga dosintervallet med en median årlig blödningsfrekvens (ABR) om 0. Studien omfattade 74 barn.
”Dessa data bekräftar att efanesoctocog alfa har potential att bli en ny standardbehandling för hemofili A, med ett bättre skydd mot blödningar under längre tid i olika behandlingsscenarier oavsett ålder”, skriver Anders Ullman, forskningschef och medicinsk chef vid Sobi i en kommentar till pressmeddelandet.
Efanesoctocog alfa beviljades särläkemedelsstatus av EU-kommissionen i juni 2019 och godkändes nyligen i USA.
Särläkemedelsklassning i Europa ger, vid ett eventuellt godkännande en marknadsexklusivitet på tio år.